北京时间2月21日，复旦大学附属华山医院郁金泰团队在《Science》上发表了题为《Neuronal FAM171A2 mediates α-synuclein fibril uptake and drives Parkinson’s disease》的新研究成果。这项研究揭示了帕金森病的潜在新治疗靶点FAM171A2，并发现了小分子抑制剂bemcentinib，为帕金森病的病因治疗带来了突破性进展。

帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见神经退行性疾病，对患者的日常生活造成严重影响，其致残率和死亡率较高。全球范围内，帕金森病患者数量预计将从2015年的约700万增加到2040年的1300万。其核心病理特征为病理性α-突触核蛋白（α-synuclein, α-syn）的异常聚集与传播。研究表明，这些纤维状聚集物（α-syn fibrils）通过“朊病毒样”机制在脑神经元之间扩散，进而导致多巴胺能神经元的损伤，引起运动障碍和认知功能下降。

然而，关于α-syn纤维如何被神经元特异性识别和内吞的分子机制仍然不明确。该研究通过揭示FAM171A2在其中的作用，为未来帕金森病的治疗提供了新的方向和可能性。值得一提的是，南模生物为这一研究提供了Fam171A2-KO和Fam171A2-Flox小鼠模型，进一步推动了相关研究进展。

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